Генная терапия на основе CRISPR впервые показала устойчивое годовое снижение уровня холестерина у людей

Клинические испытания первой фазы подтвердили, что разовое введение препарата CTX310 снижает уровень плохого холестерина и триглицеридов у пациентов с липидными нарушениями, пишет ScienceDaily.

Однократная инфузия экспериментальной терапии редактирования генов CTX310 на базе технологии CRISPR-Cas9 обеспечивает долговременное снижение уровня холестерина ЛПНП ("плохого") и триглицеридов у пациентов, не получавших достаточного ответа от стандартных медикаментов. Результаты первой фазы клинических испытаний с участием человека, проведенных специалистами Кливлендской клиники, были представлены на ежегодном конгрессе Европейского общества кардиологов 2026 года и одновременно опубликованы в журнале "New England Journal of Medicine".

В исследовании приняли участие 15 пациентов, за состоянием которых ученые наблюдали в течение 12 месяцев. В группе участников, получивших максимальную дозировку препарата (0,8 мг/кг), через год зафиксировано снижение уровня холестерина ЛПНП на 52,5% и уровня триглицеридов на 47,8% по сравнению с исходными показателями. В течение всего года наблюдений не было зарегистрировано ни одного серьезного нежелательного явления, связанного с приемом препарата.

Механизм действия CTX310 заключается в доставке системы CRISPR в печень, где она отключает ген ANGPTL3, регулирующий концентрацию жиров в крови. Первый автор исследования, кардиолог Кливлендской клиники Люк Лаффин, отметила высокую стойкость гиполипидемического эффекта. Поскольку испытание носило экспериментальный характер и охватывало небольшую группу людей, исследователи планируют продолжать наблюдение за безопасностью пациентов в течение 15 лет в соответствии с рекомендациями FDA США.

Нашли ошибку в публикации? Сообщите нам об этом.