Вылечить навсегда: новую терапию от гемофилии одобрили в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую генную терапию гемофилии А, предоставив пациентам долгожданную возможность отказаться от регулярных капельниц и инъекций. Данное заболевание является самой распространенной формой нарушения свертываемости крови, передает The Wall Street Journal.

Этот материал – часть нашей ежедневной рассылки. Если вы хотите получать свежую рассылку, подписывайтесь на нее здесь и получайте ее, где вам удобно (на почту или в Telegram).

Майк Рейтершан, 38-летний химик-медик, страдающий гемофилией и живущий в пригороде Бостона, заявил, что внедрение нового метода лечения полностью меняет правила игры и образ жизни людей, страдающих гемофилией. FDA одобрило новую генную терапию для взрослых с тяжелой формой заболевания. Данный вид лечения применяется единоразово.

Препарат стоимостью 2,9 млн долларов в настоящее время является одним из самых дорогих в мире. Эта цена соответствует стоимости других методов генной терапии, новаторского типа лечения, который заменяет отсутствующий или неисправный ген. В прошлом году FDA одобрило генную терапию для другой, менее распространенной формы гемофилии.

Доктор Кристофер Уолш, руководитель Медицинской школы Маунт-Синай, заявил, что если новая генная терапия действительно работает так хорошо, как заявляют производители, то в будущем человечеству больше не придется беспокоиться о данном заболевании.

Гемофилия— это редкое и пожизненное состояние, характеризующееся нарушением свертываемости крови, что приводит к необъяснимым спонтанным кровотечениям или кровотечениям, которые не останавливаются.